Ce n’est pas encore la pilule de l’éternelle jeunesse, mais c’est un moment inédit dans le domaine de la biologie du vieillissement. Life Biosciences, une start-up basée à Boston, vient d’annoncer qu’un premier patient venait de recevoir un traitement visant à inciter certaines cellules vieillissantes à adopter une « identité plus jeune ».
Ce cobaye vient de recevoir l’injection d’un virus, couramment employé en thérapie génique, porteur de trois gènes capables de reprogrammer les cellules et d’inverser les modifications épigénétiques liées à l’âge.
Selon le communiqué de Life Biosciences, ces trois gènes sont des « facteurs de transcription » – appelés OCT4, SOX2 et KLF4 – dont le rôle est de « restaurer la fonction cellulaire en réinitialisant le code épigénétique afin de rétablir des profils d’expression génique plus jeunes ».
Avec l’âge, notre ADN reste globalement inchangé. En revanche, le code épigénétique (qui contrôle l’activation et la désactivation des gènes) évolue au fil du temps, contribuant à des modifications de l’expression génique susceptibles d’entraîner des maladies. Les modifications épigénétiques n’altèrent pas la séquence d’ADN elle-même, mais plutôt :
Des expérimentations menées à Harvard par David Sinclair, co-fondateur de Life Biosciences, sur des souris vieillissantes ou atteintes de glaucome, avaient montré en 2025 que l’activation de ces trois gènes pouvait régénérer des neurones et inverser la perte de vision. Les résultats de ces expériences avaient été publiés dans la revue Nature.
Ce premier patient est inclus dans un essai clinique prévoyant de traiter jusqu’à 12 personnes atteintes de glaucome et d’inclure ultérieurement des participants souffrant de neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique, une affection aiguë et grave à l’origine de lésions du nerf optique.
« Nos recherches ont suggéré que le vieillissement est en grande partie dû à la perte d’informations épigénétiques, et non à des dommages irréversibles. Cette étude clinique représente la première occasion de tester si la restauration de ces informations peut améliorer la maladie chez l’humain », explique David Sinclair dans son communiqué.
Si l’œil constitue la cible prioritaire de ces premières thérapies, c’est parce qu’il est accessible, bien documenté, et que les pathologies liées au vieillissement oculaire touchent des millions de personnes. L’œil semble également un bon site d’expérimentation pour cette technique, car les risques d’effets secondaires graves sont plus faibles lorsqu’on modifie l’œil que d’autres organes.
Pour contrer le risque de multiplication cellulaire anarchique et de cancérisation (fréquent avec ce type de thérapie), les chercheurs ont conçu un système permettant que les gènes ne soient activés que lorsque le participant prend un antibiotique appelé doxycycline. À l’arrêt de l’antibiotique, les gènes sont automatiquement désactivés, ce qui permet de ne pas prolonger leur expression plus longtemps que nécessaire pour rajeunir les cellules.
Toute la question sera de savoir si les cellules sont réellement plus jeunes et si cette technique permettra un jour d’améliorer la longévité. Mais nous n’en sommes pas là aujourd’hui ! Il s’agit à ce stade de tester si cette thérapie, nommée ER-100, est sûre et bien tolérée.
« Nous ne visons pas le rajeunissement de l’organisme entier pour le moment, a indiqué Sharon Rosenzweig-Lipson, directrice scientifique de l’entreprise, au Scientific American. Nous espérons y parvenir un jour, mais nous n’en sommes pas encore là. »
via futura
